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Terapia gênica é um procedimento que envolve a modificação genética de células como forma de tratar doenças. Os genes influenciam praticamente todas as doenças humanas, seja pela codificação de proteínas anormais diretamente responsáveis pela doença, seja por determinar suscetibilidade a agentes ambientais que a induzem. Duas técnicas importantes são estudadas neste trabalho. O sistema CRISPR-Cas9 e a criação de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC). O sistema CRISPR-Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) tem-se destacado devido à sua simplicidade de manuseio em laboratório e por permitir a correção de defeitos genéticos. A outra técnica visa o uso de células-tronco hematopoiéticas, que têm se tornado alvo ideal para a transferência gênica. Um exemplo desta combinação de terapia gênica e células-tronco seria a geração de vetores de transferência gênica para a criação de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC). A bioética está sempre presente para avaliar os riscos dos procedimentos e as implicações morais envolvidas. A terapia ainda é experimental, mas apresenta grande potencial, devendo ainda causar grande impacto em todos os aspectos da medicina. Desta maneira, o objetivo deste trabalho foi abordar a terapia gênica, suas limitações, aplicações e perspectivas futuras por meio da revisão de literatura.